國(guó)家藥監(jiān)局9答記者問(wèn)《創(chuàng)新意見(jiàn)》權(quán)威解讀：

【摘要】

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局舉行新聞發(fā)布會(huì)，向媒體介紹藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新工作有關(guān)情況，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局副局長(zhǎng)，還有藥品、化妝品注冊(cè)司司長(zhǎng)，醫(yī)療器械注冊(cè)司司長(zhǎng)回答記者提問(wèn)。

【正文】

“這次出臺(tái)的《創(chuàng)新意見(jiàn)》基于什么樣的背景？”

我們?cè)趯徳u(píng)審批改革方面取得了明顯的進(jìn)步，但是也應(yīng)該看到，藥品醫(yī)療器械研發(fā)和質(zhì)量與國(guó)際先進(jìn)水平仍然存在較大差距的現(xiàn)狀沒(méi)有改變，支持創(chuàng)新的一些深層次的問(wèn)題還有待解決，這是文件開(kāi)宗明義講的第一段。

第一，企業(yè)創(chuàng)新的能力比較弱。國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)數(shù)量比較多，但是制藥企業(yè)新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量，這就是研發(fā)投入不夠。這幾年我們研究的一些新化學(xué)藥品和新生物制品，多數(shù)都是國(guó)外同類(lèi)產(chǎn)品基礎(chǔ)之上的一些改造和修飾。國(guó)內(nèi)仿制藥因?yàn)橘|(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代，這都是我們研發(fā)能力比較弱、科技創(chuàng)新能力不強(qiáng)的一些具體表現(xiàn)，這是深層次問(wèn)題。

第二，盡管我們做了大幅度的改革，但是藥品審評(píng)審批制度還有不盡合理之處。比如現(xiàn)在要求進(jìn)口的一些創(chuàng)新藥，必須要在國(guó)外獲準(zhǔn)上市后才可以到國(guó)內(nèi)來(lái)申請(qǐng)上市。比如創(chuàng)新藥在國(guó)外完成一期臨床以后，才可以到國(guó)內(nèi)申請(qǐng)來(lái)臨床試驗(yàn)，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某種程度上遲滯了一些國(guó)外創(chuàng)新藥在中國(guó)批準(zhǔn)上市。

我們也做了數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2001年到2016年，發(fā)達(dá)國(guó)家批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新新藥433種，在中國(guó)上市的只有一百多，只占30%，近十年來(lái)，我國(guó)上市的一些典型的新藥，上市的時(shí)間平均要比歐美晚5-7年，國(guó)外都已經(jīng)用了六七年了，中國(guó)才上市，這就是因?yàn)楹芏嘀贫仍O(shè)計(jì)造成了新藥在中國(guó)上市慢半拍。因?yàn)檫@個(gè)現(xiàn)狀存在，所以現(xiàn)在網(wǎng)上購(gòu)買(mǎi)藥品，也包括個(gè)人從境外攜帶藥品的現(xiàn)象越來(lái)越多，存在很多隱患。

第三，鼓勵(lì)創(chuàng)新的一些政策還有待加強(qiáng)。這次文件里寫(xiě)到藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，專(zhuān)利的鏈接，專(zhuān)利期的補(bǔ)償，像這樣一些保護(hù)政策的制度性設(shè)計(jì)，在一些發(fā)達(dá)國(guó)家都已經(jīng)在做，而我們國(guó)家現(xiàn)在還處在研究狀態(tài)。像開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)，我們現(xiàn)在藥物臨床試驗(yàn)的資源還相對(duì)比較緊缺，鼓勵(lì)和支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)務(wù)人員參與臨床試驗(yàn)的有關(guān)政策還有待完善。這也是一個(gè)深層次的問(wèn)題。

“這個(gè)文件的意義在哪？”

這個(gè)文件從促進(jìn)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)，保障公眾健康的高度，對(duì)審評(píng)審批制度改革做了系統(tǒng)的制度設(shè)計(jì)。意義是非常重大，主要表現(xiàn)在：

第一方面是，滿足公眾用藥需求。滿足公眾用藥急需，歸根到底要靠創(chuàng)新，只有創(chuàng)新才能研發(fā)出更多的質(zhì)量高、療效優(yōu)的新藥好藥，才能使更多的新藥好藥在中國(guó)上市。在制度設(shè)計(jì)里通過(guò)優(yōu)先審批、加快審批，降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好的實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。我們要有新藥，更要有能讓老百姓用得起的新藥。

第二方面是，提高仿制藥的質(zhì)量和療效。我們講要鼓勵(lì)創(chuàng)新，既要鼓勵(lì)原始創(chuàng)新，也要鼓勵(lì)消化吸收再創(chuàng)新。我們要求仿制藥和原研藥的質(zhì)量療效要一樣，要做好的仿制藥是需要有創(chuàng)新的能力，做一個(gè)好的仿制藥仍然需要有創(chuàng)新的能力。

第三方面是，推動(dòng)藥品供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。要使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)做大做強(qiáng)，使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)更具競(jìng)爭(zhēng)力，改變我們國(guó)家的新藥長(zhǎng)期依賴進(jìn)口，這也是我國(guó)創(chuàng)新型國(guó)家戰(zhàn)略在醫(yī)藥行業(yè)的具體實(shí)施。

“措施會(huì)不會(huì)阻礙仿制藥的發(fā)展，影響藥品的可及性？”

大家注意到這個(gè)文件提出了專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補(bǔ)償、數(shù)據(jù)保護(hù)，實(shí)際上這屬于知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的范圍。我們講創(chuàng)新，知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的力度還欠缺，還不夠，這也是制約我們醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個(gè)重要原因。藥品專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補(bǔ)償以及數(shù)據(jù)保護(hù)，這些實(shí)際上都是在一些歐美國(guó)家和發(fā)達(dá)國(guó)家是鼓勵(lì)創(chuàng)新制度設(shè)計(jì)，像美國(guó)是1984年，日本大概是1988年，歐洲大概是1992。這些制度實(shí)施以后，對(duì)創(chuàng)新企業(yè)積極性起到很好的作用，也激發(fā)了仿制藥生產(chǎn)的積極性，達(dá)到了兩個(gè)目的。

什么叫藥品專(zhuān)利鏈接？首先要明白這個(gè)概念，實(shí)際上就是把藥品的審批和專(zhuān)利關(guān)聯(lián)起來(lái)，因?yàn)樗幤穼徟鞘称匪幤繁O(jiān)管總局負(fù)責(zé)，專(zhuān)利糾紛涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)局以及知識(shí)產(chǎn)權(quán)法院，現(xiàn)在把它們關(guān)聯(lián)起來(lái)，目的是什么？就是在藥品審批過(guò)程當(dāng)中，如果發(fā)現(xiàn)有專(zhuān)利侵權(quán)糾紛可以通過(guò)法院裁定解決，可以把專(zhuān)利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)解決在藥品上市之前，有利于保護(hù)專(zhuān)利權(quán)人的合法權(quán)益，提高專(zhuān)利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專(zhuān)利的市場(chǎng)風(fēng)險(xiǎn)。

專(zhuān)利期補(bǔ)償是什么？是在行政審批過(guò)程當(dāng)中占用了專(zhuān)利權(quán)人的時(shí)間，專(zhuān)利從研發(fā)開(kāi)始到最后上市，審批時(shí)間越長(zhǎng)，占用專(zhuān)利保護(hù)時(shí)間就越長(zhǎng)，減損了專(zhuān)利權(quán)人的權(quán)益。為此，監(jiān)管部門(mén)為占用的專(zhuān)利時(shí)間給予一些合理的補(bǔ)償。

所謂數(shù)據(jù)保護(hù)，就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門(mén)對(duì)企業(yè)申報(bào)的數(shù)據(jù)要采取保護(hù)措施。

在這個(gè)文件里，明確提出要探索創(chuàng)建藥品專(zhuān)利的鏈接制度，開(kāi)展藥品專(zhuān)利期補(bǔ)償?shù)脑圏c(diǎn)，完善和落實(shí)數(shù)據(jù)保護(hù)制度，這三者合在一起，是知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳，著力構(gòu)建科學(xué)、系統(tǒng)的保護(hù)機(jī)制，采取積極主動(dòng)的保護(hù)，有效保護(hù)專(zhuān)利權(quán)人的合法權(quán)益，激發(fā)創(chuàng)新活力。

我們鼓勵(lì)創(chuàng)新，也鼓勵(lì)仿制，這套制度將起到很大的效果。該保護(hù)的要保護(hù)，保護(hù)時(shí)間一到，仿制藥就上市，形成斷崖式的價(jià)格下降。這樣為臨床用藥可及奠定了基礎(chǔ)，這套制度設(shè)計(jì)在美國(guó)實(shí)行三十多年，達(dá)到兩個(gè)目的，既鼓勵(lì)創(chuàng)新，又促進(jìn)仿制。

藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的系列措施，完全符合我們國(guó)家建設(shè)創(chuàng)新型國(guó)家和促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的需求，對(duì)保護(hù)和激發(fā)我國(guó)正在蓬勃發(fā)展的民族醫(yī)藥創(chuàng)新活力，尤其是對(duì)我國(guó)特有的具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的中藥領(lǐng)域，將會(huì)發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。

“具體有哪些措施？”

這個(gè)文件在鼓勵(lì)創(chuàng)新方面可以概括為五大方面：

第一，改革臨床試驗(yàn)管理。大家看42號(hào)文件，六個(gè)方面的改革意見(jiàn)，第一條就是改革臨床試驗(yàn)管理，在這里面有很多改革的舉措。比如臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)行備案制，原來(lái)是資格認(rèn)定制，現(xiàn)在不再認(rèn)定，改為備案。

第二，改革臨床試驗(yàn)的審批，由過(guò)去的明示許可改為默示許可，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展臨床試驗(yàn)都得報(bào)備方案，這個(gè)方案臨床試驗(yàn)怎么做，過(guò)去臨床試驗(yàn)方案報(bào)備過(guò)來(lái)以后，我們得審批，批完他們才能做，一有審批就得占用時(shí)間，現(xiàn)在臨床試驗(yàn)由明示改為默示，默示是什么？不是不審批，而是改了方式，臨床試驗(yàn)同樣要審，一定時(shí)間之內(nèi)沒(méi)有提出質(zhì)疑，沒(méi)有否定的話就可以做。

一定時(shí)間是多長(zhǎng)時(shí)間？這個(gè)待定。在其他國(guó)家可能是30天，可能是60天，在我們國(guó)家多少天呢？要根據(jù)我們的能力。規(guī)定的時(shí)間沒(méi)有作出質(zhì)疑或者是否定，申請(qǐng)人就可以開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

有條件接受境外多中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，境外所做的一些臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)在我國(guó)原來(lái)是不能用的，現(xiàn)在我們開(kāi)始有條件接受，國(guó)外的數(shù)據(jù)符合我國(guó)藥品注冊(cè)要求的也可以用在我們的審評(píng)，其目的是可以縮短審批時(shí)間。還有，鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)來(lái)參與臨床試驗(yàn)，解決臨床試驗(yàn)資源不夠的瓶頸。

第二，優(yōu)化審評(píng)審批，這個(gè)文件提出要進(jìn)一步優(yōu)化審評(píng)審批程序，明確附帶條件批準(zhǔn)的情形，這個(gè)文件有兩個(gè)附帶批準(zhǔn)，一是罕見(jiàn)病用藥，二是臨床急需藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。在這里面還寫(xiě)到了藥品與原料、輔料、包裝材料關(guān)聯(lián)審批，今后不單獨(dú)審批，而是跟制劑關(guān)聯(lián)審評(píng)審批，這樣能明顯的提高審評(píng)審批效率，又可以提高審評(píng)審批的質(zhì)量。

第三，加強(qiáng)創(chuàng)新權(quán)益保護(hù)。像剛才講的探索創(chuàng)建藥品專(zhuān)利鏈接制度，開(kāi)展藥品專(zhuān)利期的補(bǔ)償試點(diǎn)，完善和落實(shí)藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，這三個(gè)都是對(duì)創(chuàng)新權(quán)益的保護(hù)，而且在這里面我們還加了一個(gè)，要?jiǎng)?chuàng)建上市藥品目錄集，目錄集就是標(biāo)桿，每批準(zhǔn)一個(gè)新產(chǎn)品上市，要把個(gè)產(chǎn)品列入到目錄集內(nèi)，表明：一是這個(gè)藥品原研是誰(shuí)，這是標(biāo)桿，第二是仿制就照著這個(gè)標(biāo)桿仿。這是目錄集的意義。

第四，明確上市許可持有人的責(zé)任，我們目前正在開(kāi)展上市許可持有人的試點(diǎn)，今后我們?cè)谒幤繁O(jiān)管里面一定要突出上市許可持有人這個(gè)制度，要落實(shí)上市許可持有人的法律責(zé)任，創(chuàng)建健全上市許可持有人直接報(bào)告不良反應(yīng)的制度，也明確上市許可持有人持有藥品創(chuàng)新產(chǎn)權(quán)，明確科學(xué)家的創(chuàng)新研究者屬性，要改變科學(xué)家既從事創(chuàng)新研究，又要負(fù)責(zé)藥品生產(chǎn)銷(xiāo)售的現(xiàn)狀。

第五，提升技術(shù)支撐的能力，完善技術(shù)審評(píng)的制度，優(yōu)化上市的流程，加快信息化的建設(shè)，從送審到審評(píng)，審評(píng)到上市實(shí)現(xiàn)全過(guò)程公開(kāi)。創(chuàng)建集約化的檢查員隊(duì)伍，落實(shí)全過(guò)程的檢查責(zé)任，保障監(jiān)管服務(wù)的水平和能力與創(chuàng)新發(fā)展的速度相適應(yīng)。

“下一步如何加強(qiáng)監(jiān)管？如何控制備案制實(shí)施帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)？”

這次兩辦文件發(fā)布之后，改革內(nèi)容第一項(xiàng)就是將臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案制，這是我們臨床試驗(yàn)改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的資源相對(duì)緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個(gè)深層次問(wèn)題。

因?yàn)榇蠹叶贾溃幬镱?lèi)的研發(fā)，最重要的一個(gè)環(huán)節(jié)就是臨床試驗(yàn)，耗時(shí)時(shí)間長(zhǎng)，投入成本高。所以，如何鼓勵(lì)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗(yàn)是我們改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容，這次我們把認(rèn)定改為備案，是改革的一項(xiàng)舉措。

大家都知道，我國(guó)二級(jí)以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)超過(guò)1萬(wàn)家，三級(jí)以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)通過(guò)認(rèn)定的只有600多家，特別是能夠承擔(dān)I期臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機(jī)構(gòu)還承擔(dān)著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機(jī)構(gòu)里面如果能夠分割出一塊來(lái)承擔(dān)藥物臨床試驗(yàn)，就顯得尤為重要。特別是現(xiàn)在醫(yī)生緊缺，機(jī)構(gòu)緊缺這樣一個(gè)大的背景，所以提出來(lái)由認(rèn)定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率?，F(xiàn)行的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定不能夠滿足創(chuàng)新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案。

這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，就是強(qiáng)調(diào)由事前的認(rèn)定改為事中、事后全過(guò)程監(jiān)管，也是符合黨中央、國(guó)務(wù)院提出來(lái)的放管服的要求。二是調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對(duì)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗(yàn)藥物全過(guò)程檢查，使臨床試驗(yàn)監(jiān)管的針對(duì)性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機(jī)構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機(jī)構(gòu)開(kāi)展臨床試驗(yàn)?zāi)芰Φ男问?，唯能力而不唯機(jī)構(gòu)。三是通過(guò)鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等措施，切實(shí)拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗(yàn)研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。

通過(guò)圍繞臨床試驗(yàn)藥品的全過(guò)程檢查，不僅沒(méi)有降低對(duì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)，而且強(qiáng)化了臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)管的效率，同時(shí)也進(jìn)一步保證臨床試驗(yàn)的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗(yàn)的環(huán)境。所以措施是非常好的措施，接下來(lái)我們將進(jìn)一步細(xì)化方案，落實(shí)到位。

“對(duì)于罕見(jiàn)病治療藥品醫(yī)療器械的市場(chǎng)準(zhǔn)入將會(huì)有哪些舉措？”

臨床缺藥是一個(gè)問(wèn)題，尤其是罕見(jiàn)病的缺藥問(wèn)題更為突出。你問(wèn)的罕見(jiàn)病這個(gè)概念，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見(jiàn)病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多。罕見(jiàn)病的特點(diǎn)，因?yàn)榘l(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng)，甚至?xí)＜吧赃@個(gè)問(wèn)題要很好的解決。

但是罕見(jiàn)病用藥為什么會(huì)少呢？難就難在發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會(huì)高，收回成本時(shí)間更長(zhǎng)，所以很多企業(yè)包括研究機(jī)構(gòu)對(duì)罕見(jiàn)病用藥研究的積極性就沒(méi)有常見(jiàn)病用藥的高，因此對(duì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵(lì)、給予支持、給予保護(hù)，如果沒(méi)有鼓勵(lì)政策誰(shuí)去做，如果不給予保護(hù)，上市后怎么獲取市場(chǎng)回報(bào)，怎么進(jìn)行再研究、再發(fā)展，所以這個(gè)文件對(duì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵(lì)措施。

第一，要公布罕見(jiàn)病目錄。到底有多少種罕見(jiàn)病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因?yàn)楣寄夸浐?，才能確定罕見(jiàn)病用藥。剛才我講了世界衛(wèi)生組織有一個(gè)比例，千分之一以下，在一些國(guó)家比例確實(shí)比較小，但是在我國(guó)千分之一不小，千分之一是千萬(wàn)級(jí)，所以這個(gè)數(shù)是不少的，因此，一定要明確哪些是罕見(jiàn)病，相應(yīng)的藥品按照罕見(jiàn)病用藥管理，給支持、給幫助、給保護(hù)，做到有的放矢。

第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見(jiàn)病目錄相關(guān)的藥品。

第三，凡是罕見(jiàn)病用藥，在注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)就給予一些鼓勵(lì)政策，如果是在國(guó)內(nèi)研發(fā)并開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見(jiàn)病用藥及早的用在罕見(jiàn)病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見(jiàn)病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。

什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對(duì)臨床急需，可能會(huì)危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗(yàn)的早期、中期的指標(biāo)顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價(jià)值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。對(duì)于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見(jiàn)病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來(lái)滿足臨床用藥的需求。

這就是支持罕見(jiàn)病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委一起，針對(duì)罕見(jiàn)病目錄以及罕見(jiàn)病用藥情況，研究明確罕見(jiàn)病用藥減免臨床試驗(yàn)和附帶條件批準(zhǔn)的一些具體標(biāo)準(zhǔn)和要求，指導(dǎo)和支持罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)。

“我國(guó)對(duì)醫(yī)療器械創(chuàng)新推出了哪些鼓勵(lì)政策，下一步關(guān)于醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革的方向是什么？”

感謝媒體朋友們對(duì)醫(yī)療器械審評(píng)審批工作的關(guān)心和關(guān)注，大家知道，近年來(lái)食品藥品監(jiān)管總局積極貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院新修訂的《醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例》和國(guó)務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》，不斷完善創(chuàng)新產(chǎn)品審評(píng)審批制度，提升醫(yī)療器械的審評(píng)質(zhì)量和效率，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

2014年總局就發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，對(duì)具有我國(guó)發(fā)明專(zhuān)利的，擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，技術(shù)上具有國(guó)內(nèi)首創(chuàng)、國(guó)際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價(jià)值的創(chuàng)新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準(zhǔn)了29個(gè)產(chǎn)品上市。

2016年，總局又發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對(duì)列入國(guó)家重大課題專(zhuān)項(xiàng)或者重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的產(chǎn)品，也包括對(duì)治療罕見(jiàn)病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專(zhuān)用的醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個(gè)產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。

通過(guò)創(chuàng)新醫(yī)療器械的特別審批和醫(yī)療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng)傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現(xiàn)的機(jī)率，保證患者后期的及時(shí)治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫(yī)生提供了選擇，通過(guò)產(chǎn)品的供應(yīng)降低了臨床的費(fèi)用，使患者切身感受到改革的實(shí)惠。

這次中辦、國(guó)辦印發(fā)深化改革鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見(jiàn)，我們?cè)卺t(yī)療器械審評(píng)審批改革方面將開(kāi)展以下幾方面的工作。

一是改革臨床試驗(yàn)管理。我們將會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委聯(lián)合出臺(tái)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的備案條件和備案管理辦法，創(chuàng)建醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和臨床試驗(yàn)項(xiàng)目備案管理信息系統(tǒng)，并且加強(qiáng)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的監(jiān)督檢查，對(duì)臨床試驗(yàn)過(guò)程當(dāng)中弄虛作假，捏造臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的違法違規(guī)行為，我們將依法予以嚴(yán)肅查處。

對(duì)于治療嚴(yán)重危及生命，并且尚無(wú)有效治療手段的醫(yī)療器械，在臨床試驗(yàn)的初步觀察可能獲益，允許通過(guò)拓展性臨床試驗(yàn)，在知情同意以后，用于其他患者，相應(yīng)數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械的注冊(cè)申請(qǐng)。同時(shí)，將醫(yī)療器械的臨床試驗(yàn)審評(píng)審批由明示許可改為默示許可，提高效率。

二是加快醫(yī)療器械上市的審評(píng)審批。在醫(yī)療器械注冊(cè)時(shí)接收符合我國(guó)醫(yī)療器械注冊(cè)法規(guī)要求的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，同時(shí)科學(xué)合理的設(shè)置醫(yī)療器械的臨床評(píng)價(jià)相關(guān)要求，加快臨床急需醫(yī)療器械的審批，對(duì)于罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械可以減免臨床試驗(yàn)，準(zhǔn)予有附帶條件的批準(zhǔn)上市。對(duì)治療嚴(yán)重危及生命尚無(wú)有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的醫(yī)療器械，也可以附帶條件批準(zhǔn)上市。對(duì)于國(guó)家重大科技專(zhuān)項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃支持的創(chuàng)新醫(yī)療器械，我們將繼續(xù)給予優(yōu)先審評(píng)審批。

三是完善醫(yī)療器械的審評(píng)審批制度，加強(qiáng)醫(yī)療器械審評(píng)機(jī)構(gòu)的能力建設(shè)。形成以審評(píng)為主導(dǎo)，檢查檢測(cè)評(píng)價(jià)為支撐的審評(píng)審批新體系。推行團(tuán)隊(duì)審評(píng)，創(chuàng)建由臨床醫(yī)學(xué)、臨床診斷、機(jī)械、電子、材料、生物醫(yī)學(xué)工程相關(guān)專(zhuān)業(yè)的審評(píng)人員組成的項(xiàng)目審評(píng)團(tuán)隊(duì)，負(fù)責(zé)創(chuàng)新產(chǎn)品的審評(píng)工作。我們也不斷地完善注冊(cè)申請(qǐng)人與審評(píng)中心的溝通交流機(jī)制，嚴(yán)格執(zhí)行專(zhuān)家咨詢委員會(huì)制度，對(duì)重大技術(shù)問(wèn)題由專(zhuān)家咨詢委員會(huì)進(jìn)行論證。

推動(dòng)醫(yī)療器械注冊(cè)審評(píng)納入政府購(gòu)買(mǎi)服務(wù)試點(diǎn)范圍，通過(guò)這項(xiàng)措施增加審評(píng)員的數(shù)量，擴(kuò)大審評(píng)員隊(duì)伍，同時(shí)也加強(qiáng)審評(píng)員的培訓(xùn)，提高素質(zhì)，創(chuàng)建專(zhuān)業(yè)化的審評(píng)員隊(duì)伍。這次兩辦文件當(dāng)中也提到了要積極推動(dòng)第二類(lèi)醫(yī)療器械的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一，逐步實(shí)現(xiàn)國(guó)家統(tǒng)一審評(píng)。

四是實(shí)施醫(yī)療器械全生命周期管理，加強(qiáng)檢查員隊(duì)伍建設(shè)，逐步創(chuàng)建職業(yè)化的檢查員隊(duì)伍，強(qiáng)化檢查員培訓(xùn)，提升檢查員的能力和水平。加強(qiáng)對(duì)醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范和生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范執(zhí)行情況的監(jiān)督檢查。我們?cè)谶@個(gè)過(guò)程當(dāng)中，要逐步完善醫(yī)療器械注冊(cè)人制度，落實(shí)注冊(cè)人對(duì)醫(yī)療器械設(shè)計(jì)開(kāi)發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷(xiāo)售配送、產(chǎn)品召回、不良事件報(bào)告，以及再評(píng)價(jià)等全過(guò)程、全生命周期的法律責(zé)任。

通過(guò)以上措施，進(jìn)一步來(lái)鼓勵(lì)醫(yī)療器械創(chuàng)新，滿足臨床使用需求，激發(fā)我國(guó)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)的發(fā)展活力，促進(jìn)我國(guó)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展。

“《創(chuàng)新意見(jiàn)》當(dāng)中提出要接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，這個(gè)數(shù)據(jù)包括哪些情況？這對(duì)于鼓勵(lì)創(chuàng)新有什么直接的意義？”

在創(chuàng)新意見(jiàn)里面，提出了在境外多中心臨床機(jī)構(gòu)取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合我國(guó)藥品注冊(cè)要求的，可以用于在我國(guó)申報(bào)注冊(cè)。目的是要減少重復(fù)試驗(yàn)，降低研發(fā)成本，提高上市效率，剛才吳局長(zhǎng)也介紹了國(guó)外的一些新藥到我國(guó)上市有一個(gè)延時(shí)期，為了縮短延時(shí)期，提高我國(guó)老百姓藥品的可用性，我們提出來(lái)這樣一個(gè)措施。這也是一個(gè)國(guó)際慣例。

過(guò)去我們要求到我國(guó)上市的藥品必須要在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，其目的是為了保證這些藥用在中國(guó)人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是有條件的，首先應(yīng)該符合在我國(guó)注冊(cè)相關(guān)的要求，同時(shí)還應(yīng)該證明不存在人種差異，因?yàn)槲鞣饺撕蜄|方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。一方面可以接受，另一方面要有條件，要提供在中國(guó)人安全有效的一些數(shù)據(jù)。

在我國(guó)同步開(kāi)展國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，就是這一個(gè)項(xiàng)目既在中國(guó)做，也在國(guó)外做。接受境外臨床數(shù)據(jù)不僅僅有利于國(guó)外的企業(yè)，也有利于國(guó)內(nèi)的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個(gè)雙贏。

國(guó)內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國(guó)門(mén)，到國(guó)外，特別是到美國(guó)、日本、歐盟等開(kāi)展藥品注冊(cè)，他們?cè)趪?guó)外注冊(cè)，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也可以用于在我國(guó)進(jìn)行藥品注冊(cè)，這樣就可以減少重復(fù)臨床試驗(yàn)，提高效率，降低研發(fā)費(fèi)用，也可以減少一些國(guó)外藥在中國(guó)上市的延時(shí)期。我們將完善臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理的指導(dǎo)原則，進(jìn)行細(xì)化，明確哪些可以接受，哪些不可以接受，讓大家能夠看得清楚。

同時(shí)，還要加強(qiáng)臨床試驗(yàn)的監(jiān)督檢查，不僅是接受，還要派檢查員到境外臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)檢查。通過(guò)創(chuàng)建境外臨床試驗(yàn)的檢查機(jī)制，逐步加大對(duì)境外臨床試驗(yàn)的檢查力度，保證境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)能夠準(zhǔn)確。臨床試驗(yàn)委托協(xié)議簽署人和臨床試驗(yàn)研究者是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的第一責(zé)任人，需要對(duì)臨床試驗(yàn)的可靠性承擔(dān)法律責(zé)任。

“文件里提到嚴(yán)格藥品注射劑審評(píng)審批，另外又一次強(qiáng)調(diào)要加強(qiáng)中藥注射劑的再評(píng)價(jià)，我想了解一下中藥注射劑的再評(píng)價(jià)進(jìn)行到哪個(gè)程度？今后工作方向是什么？”

這個(gè)文件里面又一次提到注射劑再評(píng)價(jià)。再評(píng)價(jià)工作和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)道理是一樣的，目的講了很多次，仿制藥一致性評(píng)價(jià)的目的就是提高藥品質(zhì)量，要和原研等同，臨床上能夠替代。注射劑也類(lèi)似，早期的注射劑缺乏完整對(duì)照的數(shù)據(jù)，所以我們提出來(lái)要對(duì)注射劑也要進(jìn)行評(píng)價(jià)。

仿制藥一致性評(píng)價(jià)方法比較明確，工作的程度相對(duì)來(lái)講比注射劑要容易，注射劑開(kāi)展再評(píng)價(jià)難度大，難度比普通制劑大得多，所以我們還得研究注射劑如何進(jìn)行再評(píng)價(jià)，要有一個(gè)方法，所以時(shí)間上還要充裕一點(diǎn)，設(shè)計(jì)是五到十年，可能五年，也可能十年。

注射劑里面大家最關(guān)心的就是中藥注射劑，因?yàn)橹兴幾⑸鋭┍旧硎俏覈?guó)特有的。我國(guó)曾經(jīng)有過(guò)缺醫(yī)少藥的年代，在那個(gè)年代里，中藥注射劑起到了很好的作用。但是中藥注射劑的一個(gè)缺陷就是數(shù)據(jù)不太全，在那個(gè)年代也不可能那么全，所以臨床有效性數(shù)據(jù)、安全性數(shù)據(jù)都不太全，因?yàn)椴蝗?，所以大家?duì)于中藥注射劑的安全性表示擔(dān)憂。

中藥注射劑我們也在密切的觀察，凡是出現(xiàn)不良反應(yīng)都會(huì)采取果斷的措施，目的是最大限度保護(hù)公眾用藥安全。按照國(guó)務(wù)院44號(hào)文件要求，對(duì)中藥注射劑安全要進(jìn)行再評(píng)價(jià)，這個(gè)再評(píng)價(jià)的方案我們已經(jīng)初步形成，但是現(xiàn)在還在業(yè)內(nèi)討論，近期可能會(huì)征求意見(jiàn)。

另外，中藥注射劑再評(píng)價(jià)又比化學(xué)藥品注射劑再評(píng)價(jià)更難一些，因?yàn)槔锩娴某煞莶幌窕瘜W(xué)藥品那么清晰。所以如何進(jìn)行再評(píng)價(jià)，方法上又和化學(xué)藥品注射劑再評(píng)價(jià)有所區(qū)別。中藥注射劑不僅要評(píng)價(jià)安全性，還要評(píng)價(jià)有效性，有效性是藥品的根本屬性，如果沒(méi)有效這個(gè)藥品就沒(méi)有價(jià)值，所以中藥注射劑的評(píng)價(jià)首先是評(píng)價(jià)有效性，同時(shí)也要審查安全性。下一步將制定具體的評(píng)價(jià)方法。

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